迈步进入新时代——线粒体基因编辑

2023-12-10

有些实验用到限制性内切酶,有些实验用到聚合酶链式反应这个技术,有些实验用到基因编辑技术,而生命的蓝图,在CRISPR 基因编辑技术的成功应用后,变得更加美丽。一直向前走,越过活细胞全面基因编辑,越过个体全面基因编辑,回到线粒体基因组编辑,显得滞后。

线粒体,细胞的“能量工厂",线粒体DNA的长度,刚好16569bp,拥有37个基因,编码13种蛋白,它们参与了细胞的能量代谢。由于线粒体在能量稳态中的重要作用,线粒体 DNA 中的点突变就可导致发育障碍、神经肌肉疾病、癌症进展等等多种严重疾病。目前 线粒体 DNA 中有90个已知的致病点突变,约5000人中就有1人患病。然而,由于靶向线粒体的递送方法的限制,使得现有的基因组编辑工具难以应用,例如基于 CRISPR 的基因编辑工具,因为 gRNA 无法有效导入线粒体,导致其无法编辑线粒体 DNA。此外,因为缺乏线粒体基因编辑工具,也导致了现在非常缺乏研究线粒体 DNA 突变的动物模型,这极大地限制了对线粒体遗传病的研究和治疗。因此,开发针对线粒体 DNA 的基因编辑工具一直是线粒体遗传学领域的长期目标。在线粒体 DNA 中精确诱导碱基突变,有助于解释这些突变在发病机制中的作用,也可作为相应的治疗方法。

2022年4月25日,韩国基础科学研究院金镇秀(Jin-Soo Kim)团队在Cell发表了题为:Targeted A-to-G base editing in human mitochondrial DNA with programmable deaminases的研究论文。该研究开发了一种新型线粒体碱基编辑平台——转录激活因子样效应物连接的脱氨酶(TALED),实现了在线粒体中进行 A to G 的碱基转换,为基因编辑补上了最后一块缺失的拼图。大大扩展了当前对线粒体基因编辑的范围,不仅可以用于建立线粒体疾病模型,还可以用来治疗线粒体遗传疾病。

© 金山科研平台 | corning康宁一级代理 | Falcon、BioCoat、Matrigel 、Gentest、Corning、Axygen、Gosselin、PYREX官网是专业的授权总代理区域代理经销平台。
© 如需询价,请加客服QQ:1749072012 、客服微信:jinshanbio,或发送邮件到1749072012@qq.com
© 平台为生命科学研究相关领域提供一站式耗材试剂仪器解决方案和采购服务,数据资源基于CC协议。
© 本文地址:https://corningaxygen.cn/thread-39170.htm
产品询价需求提交
返回
扫码添加客服微信,咨询产品报价